“用药之后，眼皮就能抬起来了。现在我不仅能站起来，还能自己走上4楼呢。年轻时打篮球时那种自由运动的感觉仿佛已经回来了。”近日，重度肌无力患者陈大哥在接受市中心医院神经内科卢振产副主任医师随访时，不住地表达着自己的感受。通过靶向治疗，他的病情正在逐渐好转。

陈大哥今年55岁，年轻时是一名篮球运动员，10多年前他的身体出现了一系列怪症状：起初看东西很累，眼皮没办法抬起来，之后讲话也觉得费力，讲几句就得歇一歇喘口气，手脚也开始越来越没力气，走两步路都满头大汗。陈大哥跑了不少医院，最终在7年前经湖州中心医院神经内科诊治后确诊为重症肌无力。病情诊断明确后，陈大哥进行了胸腺瘤切除术，术后进行放疗，并且使用过包括激素在内的多种免疫抑制剂、人免疫球蛋白治疗，但效果总是欠佳：眼皮仍然难以抬起，四肢无力，只能终日卧床休息，在家勉强能够走几步上个厕所，外出必须依靠家人推着轮椅。

什么是重症肌无力

重症肌无力是一种罕见的、慢性自身免疫性疾病，通常因神经-肌肉接头处乙酰胆碱受体（AchR）功能损伤，阻止了乙酰胆碱信号的传递，引起神经肌肉功能障碍，最终造成患者全身肌肉的无力。重症肌无力轻症可能只表现为睁眼困难，复视等，严重的患者可能累及呼吸肌无力造成呼吸衰竭死亡。因此该病有病程长、难治愈、易复发、易发展成危重症的特点，2018年已被纳入国内《第一批罕见病目录》。

作为陈大哥的主治医师，卢振产医师一直关心着陈大哥的病况。长期以来，全身型重症肌无力患者的治疗基本依靠传统治疗方案为主，包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素等。然而，由于传统治疗手段在症状控制、治疗副作用等方面存在明显不足，很多重症肌无力治疗难以达到医师和患者希望的理想效果，这也是当前重症肌无力的治疗难点。陈大哥就是因为长期服用胆碱酯酶抑制剂导致腹痛腹泻，服用糖皮质激素后对血糖等代谢产生影响而出现了糖尿病、骨质疏松等。

正是因为这个原因，市中心医院神经内科神经肌肉免疫疾病亚专科团队也密切关注着治疗重症肌无力新药的进展。他们了解到，艾加莫德是全球首个且国内目前唯一上市的FcRn拮抗剂，能够精准靶向清除重症肌无力患者体内的致病性免疫球蛋白G（IgG）抗体，且对其他免疫球蛋白影响很小，在治疗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力上效果确切，起效迅速。

2024年1月1日起，新版国家医保药品目录在全国范围内统一执行，其中就包括罕见病重症肌无力的创新药和特效药—艾加莫德α注射液。了解到该药物已经进入湖州后，市中心医院神经内科团队第一时间帮着陈大哥联系，并进行了精准的靶向药物治疗。在治疗方案的不断优化下，陈大哥也正在逐渐恢复。

当下，在医护人员的关心照顾和医保政策的帮助支持下，越来越多类似于陈大哥这样的神经免疫疾病患者已经能够得到精准的靶向治疗，症状也得以明显改善。相信假以时日，他们一定能够重新回归家庭和社会。

·神经肌肉免疫疾病亚专科·

湖州市中心医院神经内科主任张冰介绍，自设立神经肌肉免疫疾病亚专科以来，该亚专科在相应疾病的临床诊断、治疗、康复、随访等方面积累了丰富的经验。科室拥有先进的神经肌肉相关抗体检测、神经肌肉核磁共振、复杂疑难的肌电图检测、肌肉活检等。除了传统的糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白等治疗之外，还拥有血浆置换、精准靶向药物治疗等多种治疗方案。科室组建了神经肌病MDT诊疗团队，针对神经免疫疑难、复杂病例，科室联合风湿免疫科、血液科、皮肤科、内分泌科、消化内科、骨科、神经外科、疼痛科、病理科、放射科、康复科等组建神经肌病多学科诊疗专家团队，同时与复旦大学附属华山医院、浙江大学附属第二医院等建立了深度合作关系，通过疑难病例远程会诊平台，让国内顶级的专家进一步指导相关的诊疗。

此外，在常规开展西医诊疗的同时，科室也充分发挥中医药的特色，给患者提供最及时、规范、有效的中西医结合综合治疗。针对神经肌肉功能障碍患者病程长、病情易反复、神经功能缺损较重等特点，康复治疗中心会尽早介入，开展综合康复治疗，并建立了“住院-康复-随访”全流程规范管理制度，协助患者早日康复。

来源：神经内科卢振产

编辑：新闻宣传中心

审核：神经内科